Nos últimos oito anos, a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou 124 medicamentos para o tratamento de doenças raras. Além disso, a agência tem investido no desenvolvimento de terapias avançadas, aprimorando a regulação e capacitando profissionais.
Nos últimos oito anos, a Anvisa aprovou 124 medicamentos para o tratamento de doenças raras – Foto: Divulgação/Freepik/ND
Dia Mundial das Doenças Raras
Desde 2008, o Dia Mundial das Doenças Raras é celebrado em 29 de fevereiro, uma data simbólica por ser um “dia raro”. Nos anos não bissextos, a comemoração ocorre em 28 de fevereiro. A iniciativa foi criada para conscientizar sobre essas condições e reforçar a importância de ampliar o acesso a tratamentos eficazes.
Medicamentos para doenças raras
No Brasil, a Anvisa tem desempenhado um papel essencial na ampliação do acesso a medicamentos para doenças raras. Desde 2005, foram aprovados 143 tratamentos, sendo que 87% das aprovações ocorreram nos últimos oito anos. O avanço é resultado da adoção de regulamentações que agilizam a análise de medicamentos específicos para esse público.
O crescimento no número de medicamentos aprovados está diretamente ligado à Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, norma que criou procedimentos especiais para a avaliação de ensaios clínicos, certificação de boas práticas e registro de novos medicamentos para doenças raras. Antes disso, não existia regulamentação específica para esses tratamentos.
Antes disso, não existia regulamentação específica para esses tratamentos – Foto: Divulgação/Freepik/ND
A norma, atualmente em revisão, flexibilizou alguns critérios sem comprometer a qualidade, segurança e eficácia dos medicamentos. Além disso, está alinhada à Política Nacional de Doenças Raras, garantindo mais agilidade na liberação de novas terapias.
Novas terapias e o futuro do tratamento
Além dos medicamentos já aprovados, o Brasil avança na regulamentação de produtos de terapias avançadas, que envolvem engenharia genética e outras biotecnologias inovadoras. Essas terapias oferecem novas esperanças para pacientes que atualmente não possuem alternativas médicas disponíveis.
A Anvisa tem investido na capacitação de equipes e na troca de informações com agências internacionais para aprimorar a regulamentação desses tratamentos. O objetivo é garantir que terapias inovadoras cheguem ao mercado com segurança e eficácia, beneficiando milhares de pacientes que aguardam por novas opções terapêuticas.
A maioria das doenças raras afeta principalmente crianças – Foto: Divulgação/Freepik/ND
Conhecer, acolher e cuidar
Segundo informações do Ministério da Saúde, estima-se que existam mais de 5 mil tipos diferentes, com causas associadas a fatores genéticos, ambientais, infecciosos e imunológicos.
A maioria dessas doenças tem origem genética e pode se manifestar desde o nascimento ou ao longo da vida. Entre as condições classificadas como raras estão anomalias congênitas, erros inatos do metabolismo, erros inatos da imunidade e deficiências intelectuais.
Algumas delas possuem ocorrência restrita a grupos familiares específicos ou a determinados indivíduos. Embora atinjam todas as faixas etárias, a maioria das doenças raras afeta principalmente crianças, comprometendo o desenvolvimento e causando alterações em diversos sistemas do organismo.
A identificação precoce e o acesso ao tratamento adequado são fundamentais para garantir qualidade de vida aos pacientes, reforçando a importância da conscientização e do avanço nas pesquisas médicas para essas condições.
