Acordo inédito de compartilhamento de risco firmado entre o Ministério da Saúde e o fabricante representa um passo determinante para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam. Um monitoramento de resultados será feito por 5 anos. Onasemnogeno abeparvovequ (Zolgensma) é usado em pacientes com AME tipo I
Divulgação/Novartis
Um dos medicamentos mais caros do mundo, para a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, passa a ser oferecido pelo SUS, a partir desta segunda-feira (24) em 18 estados. Trata-se da terapia genética com o remédio Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões. Mas o pagamento por parte do ministério está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada, durante cinco anos. Um protocolo que será publicado nos próximos dias vai orientar como será feita a assistência aos pacientes.
A AME é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração. Ela interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.
A estratégia inédita para viabilizar a compra do medicamento foi anunciada pelo Ministério da Saúde após um Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre a pasta e o fabricante (Novartis). O pagamento por parte do ministério da depende do resultado da terapia no paciente.
Segundo a pasta, o acordo representa um passo determinante para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam.
“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
Antes de o SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade. Com o tratamento, crianças com AME podem ter avanços motores, como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.
Os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS.
Será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.
Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados:
Alagoas
Bahia
Ceará
Distrito Federal
Espírito Santo
Goiás
Minas Gerais
Mato Grosso
Pará
Paraíba
Pernambuco
Piauí
Paraná
Rio de Janeiro
Rio Grande do Norte
Rio Grande do Sul
Santa Catarina
São Paulo
No Brasil, doença rara é aquela que atinge menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos e estima-se que existam mais de 5 mil condições.
Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu cerca de R$ 1 bilhão para oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada, cumprindo 161 ações judiciais, segundo dados do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD).
Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas foram para atendimento a pacientes com doenças raras. Hoje, 152 medicamentos são ofertados na rede pública de saúde. Entre 2022 e 2024, mais do que dobrou o número de consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.
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